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O que a aprovação acelerada do FDA de um novo medicamento para Alzheimer pode significar para aqueles com a doença

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Crédito: Pixabay/CC0 Domínio Público

A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA aprovou o medicamento lecanemabcomercializado sob a marca Leqembi, em 6 de janeiro de 2023, por meio de uma “via de aprovação acelerada” que acelera tratamentos clínicos promissores para doenças nas quais não existem outras opções atualmente eficazes.

A conversa perguntou James E. Galvinum neurologista da Escola de Medicina da Universidade de Miami especializado no estudo da doença de Alzheimer e da demência com corpos de Lewy, para explicar o potencial clínico da droga para ajudar a aliviar o sofrimento de cerca de 6,5 milhões de americanos que vivem com a doença de Alzheimer.

Como funciona o lecanemab, biologicamente falando?

Lecanemab é um anticorpo monoclonal que tem como alvo o beta-amilóide, uma proteína natural que se torna tóxica quando se agrega para formar o placas características que se acumulam no cérebros de pessoas com doença de Alzheimer. O medicamento é administrado por infusão intravenosa a cada duas semanas.

Os anticorpos são proteínas em forma de Y circulantes no sangue que reconhecem e neutralizam substâncias no corpo que consideram estranhas, como bactérias e vírus. UMA anticorpo monoclonal é produzido pela clonagem ou cópia de um único glóbulo branco, de modo que todos os anticorpos derivados sejam derivados da mesma célula e se liguem a um alvo específico. Neste caso, o lecanemab liga-se apenas às proteínas beta-amilóides.

O lecanemab liga-se a uma forma particular de beta-amilóide à medida que se aglomera, denominada protofibrila. Estudos sugerem que este é o espécies de beta-amilóide isso é os dois mais propensos a agregar em placas que perturbam o funcionamento celular e desempenham um papel no desenvolvimento da doença de Alzheimer.

Ensaios anteriores de outros anticorpos monoclonais falharam em demonstrar um benefício e tiveram mais efeitos colaterais, possivelmente porque visavam formas de beta-amilóide ou muito cedo ou muito tarde no processo de agregação.

O lecanemab poderia ser um divisor de águas para o tratamento de Alzheimer?

Potencialmente, sim, para pessoas com doença de Alzheimer em estágio inicial. Medicamentos como o lecanemab têm o potencial de interferir na progressão da doença de Alzheimer removendo beta-amilóide do cérebro das pessoas que sofrem com isso.

Duas publicações recentes descrevem resultados de duas fases diferentes de ensaios clínicos.

Um estudo, publicado no início de janeiro de 2023, relataram os resultados de um ensaio clínico de fase 3 que incluiu 1.795 participantes, metade dos quais receberam lecanemab e a outra metade não. Nesse ensaio, o tratamento com lecanemab não só cumpriu todos os seus resultados clínicos e requisitos de segurança, como também reduziu as quantidades de beta-amilóide medidas em exames de imagem e no sangue.

Os pesquisadores também observaram reduções nos níveis de tau – a proteína responsável pela emaranhados neurofibrilares que se acumulam dentro dos neurônios em pacientes com Alzheimer. E eles encontraram níveis reduzidos de outras proteínas que medem lesões cerebrais e degeneração. Isso sugere que o lecanemab poderia tratar a doença, direcionando-a por vias diretas e indiretas.

Um estudo separado publicado em dezembro de 2022 relataram os resultados de um estudo de fase 2 com 856 participantes. O tratamento com lecanemab também levou a reduções significativas nas placas amilóides em testes de imagem cerebral, reduções nas medições sanguíneas de proteína amilóide e tau e retardo da progressão da doença. Esses achados fornecem confirmação independente dos achados da fase 3 e apoiam o potencial do lecanemab no tratamento da doença de Alzheimer.

Algumas evidências sugerem que a remoção de amilóide retarda a progressão da doença de Alzheimer.

Quais foram os resultados?

Após 18 meses de tratamento no estudo de fase 3, o lecanemab retardou a progressão da doença em 27% em comparação com o grupo controle. Em comparação com aqueles que não receberam o tratamento, os participantes tratados com lecanemab também apresentaram 26% menos declínio nos testes cognitivos e uma perda 36% mais lenta da função nas atividades diárias. O estudo também encontrou uma redução acentuada na quantidade de depósitos de beta-amilóide no cérebro daqueles que receberam o tratamento.

Esses resultados são alguns dos maiores efeitos já observados em qualquer ensaio clínico da doença de Alzheimer. Embora não sejam curas, eles fornecem esperança de que, ao retardar significativamente o declínio físico, cognitivo e funcional e, ao mesmo tempo, remover o amiloide, o curso da doença pode ser alterado de forma a proporcionar aos pacientes uma melhor qualidade de vida.

É importante lembrar que o estudo foi realizado por apenas 18 meses, portanto não conhecemos totalmente os benefícios a longo prazo do lecanemab. Espera-se que estudos de longo prazo em andamento tragam insights adicionais. No entanto, alguns modelos de simulação recentes sugeriram que o tratamento com lecanemab pode fornecer benefícios a longo prazo e melhorar a qualidade de vida geral.

Embora o lecanemab tenha mostrado benefícios claros, ele também apresenta alguns efeitos adversos potenciais notáveis ​​que precisam ser considerados. Neste caso, as preocupações são muito específico para o tratamento com anticorpos monoclonais amilóides.

No ensaio clínico de fase 3, dos 1.795 participantes, 12,6% que tomaram lecanemab apresentaram inchaço do cérebro em exames de ressonância magnética, em comparação com 1,7% daqueles que receberam o placebo. No geral, apenas 2,8% dos participantes apresentaram algum sintoma – principalmente dores de cabeça.

Além disso, 17,3% daqueles que receberam lecanemab tiveram pequenas hemorragias, ou sangramentos, do cérebro em exames de ressonância magnética, em comparação com 9% no grupo placebo. Embora poucos participantes tenham experimentado complicações, pelo menos três mortes devido a hemorragia cerebral foram relatadas em indivíduos inscritos em um estudo de longo prazo em andamento. Mas notavelmente, cada uma dessas pessoas parece ter tinha fatores de risco adicionais.

Como o lecanemab é diferente de outros tratamentos?

Os tratamentos atualmente disponíveis para Alzheimer – que incluem donepezil, rivastigmina, galantamina e memantina – tratam principalmente os sintomas. Eles não abordam os processos de doença subjacentes e têm benefícios clínicos modestos.

Um medicamento que trata a doença, o aducanumabe, vendido sob a marca marca Aduhelm, foi aprovado pelo FDA em 2021 sob o mesmo processo acelerado do lecanemab. Mas não se tornou amplamente utilizado devido controvérsia sobre sua eficácia e preços.

Assim, o lecanemab poderia oferecer o primeiro medicamento modificador da doença com resultados indiscutíveis para pessoas que vivem nos estágios iniciais da doença de Alzheimer. É importante observar que o lecanemab não foi estudado e não foi aprovado para indivíduos com estágios moderados ou graves da doença de Alzheimer.

Quando o lecanemab pode chegar a pacientes que podem se beneficiar?

Embora o lecanemab tenha recebido aprovação do FDA, provavelmente levará vários meses até que esteja disponível para uso clínico.

Eisai e Biogen, a companhias farmaceuticas que desenvolveu o lecanemab, recentemente publicado orientações sobre sua política de preços e planos de lançamento para a droga. No entanto, o Center for Medicare and Medicaid Services disse que, por enquanto, as terapias direcionadas beta-amilóide não será coberto pelo seguro exceto para aqueles indivíduos que estão inscritos em ensaios clínicos financiados pelos Institutos Nacionais de Saúde. E as seguradoras comerciais geralmente seguem as orientações do Medicare.

O lecanemab terá um custo direto estimado de US$ 26.500 por ano. A farmacêutica já entrou com um pedido complementar para a aprovação tradicional do FDA. Se essa aprovação for concedida, é mais provável que o Medicare e os pagadores de seguros comerciais cubram a maior parte do custo do lecanemab, o que tornaria o medicamento muito mais acessível para aqueles que vivem com a doença de Alzheimer.

Fornecido por
A conversa

Este artigo é republicado de A conversa sob uma licença Creative Commons. Leia o artigo original.A conversa

Citação: O que a aprovação acelerada do FDA de um novo medicamento para Alzheimer pode significar para aqueles com a doença (2023, 16 de janeiro) recuperado em 17 de janeiro de 2023 em https://medicalxpress.com/news/2023-01-fda-alzheimer-drug-disease .html

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