Terapia genética resgata audição pela primeira vez em modelos de camundongos idosos

Até 2050, espera-se que um em cada 10 indivíduos viva com algum tipo de perda auditiva. Das centenas de milhões de casos de perda auditiva que afetam indivíduos em todo o mundo, a perda auditiva genética costuma ser a mais difícil de tratar.

Embora aparelhos auditivos e implantes cocleares ofereçam alívio limitado, nenhum tratamento disponível pode reverter ou prevenir esse grupo de condições genéticas, levando os cientistas a avaliar terapias genéticas para soluções alternativas.

Uma das ferramentas mais promissoras usadas nessas terapias – vetores do vírus adenoassociado (AAV) – galvanizou a comunidade de deficientes auditivos nos últimos anos.

Apesar de já terem resgatado a audição em animais neonatos com defeitos genéticos, os vetores ainda não demonstraram essa capacidade em modelos animais totalmente maduros ou envelhecidos. Como os humanos nascem com orelhas totalmente desenvolvidas, essa prova de conceito é necessária antes de testar a intervenção em humanos com perda auditiva genética.

Uma equipe de pesquisadores da Mass Eye and Ear, membro do Mass General Brigham, tornou-se recentemente a primeira a demonstrar com sucesso a eficácia do vetor AAV em modelos animais idosos, quando desenvolveram um modelo de camundongo maduro com uma mutação equivalente a um gene humano TMPRSS3 defeituoso, que geralmente resulta em perda auditiva progressiva.

Conforme relatado em Terapia Molecular, os pesquisadores observaram um resgate auditivo robusto em camundongos idosos ao injetar nos animais um AAV carregando um gene TMPRSS3 humano saudável.

“Nossas descobertas sugerem que uma terapia genética mediada por vírus, por si só ou em combinação com um implante coclear, poderia potencialmente tratar a perda auditiva genética”, disse o autor correspondente Zheng Yi Chen, D.Phil., um investigador nos Laboratórios Eaton-Peabody. na Missa Olho e Ouvido.

“Este também foi o primeiro estudo que resgatou a audição em camundongos idosos, o que aponta para a viabilidade de tratar pacientes com DFNB8 com DFNB8 mesmo em idade avançada. O estudo também estabelece a viabilidade de outras terapias genéticas na população idosa”.