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Dois novos estudos apontam para a promessa da terapia genética para colesterol elevado

Dois novos estudos apontam para a promessa da terapia genética para colesterol elevado

Dois novos tratamentos de edição genética que visam níveis perigosamente elevados de colesterol em pessoas com predisposição genética para a doença foram considerados seguros e eficazes numa investigação nova e inovadora.

Embora medicamentos poderosos como as estatinas possam ajudar a controlar o colesterol na maioria das pessoas, eles não podem tratar aqueles que têm genes que os predispõem a problemas cardíacos. Mas a dupla de estudos, apresentada no domingo na reunião anual da American Heart Association (AHA), na Filadélfia, pode um dia mudar isso.

Ambos os tratamentos precisarão de anos de pesquisas adicionais antes que a Food and Drug Administration dos EUA sequer considere aprová-los, mas isso não diminuiu o entusiasmo entre os especialistas em coração.

“Não há outra maneira de categorizar isso senão revolucionário”, disse o Dr. Hugh Cassiere, diretor de serviços de cuidados intensivos do South Shore University Hospital, Northwell Cardiovascular Institute, em Nova York, à NBC News. Ele não estava envolvido em nenhum dos estudos.

Um dos tratamentos, da Verve Therapeutics, com sede em Boston, utiliza uma abordagem de edição genética que tem como alvo o gene PCSK9, fazendo uma pequena alteração no gene. O efeito é semelhante a uma borracha permanente, eliminando a capacidade do gene de alimentar o aumento dos níveis de colesterol, disse o cofundador e CEO da Verve, Dr. Sekar Kathiresan, à NBC News.

Em teoria, o tratamento único deveria durar a vida toda.

“Em vez de pílulas diárias ou injeções intermitentes ao longo de décadas para reduzir o colesterol ruim, este estudo revela o potencial para uma nova opção de tratamento – uma terapia de curso único que pode levar à redução profunda do LDL-C por décadas”, disse o autor sênior do estudo, Dr. Bellinger, diretor científico da Verve, em um comunicado à imprensa da AHA.

No estudo preliminar da Verve, a maioria dos 10 pacientes recebeu doses que não fizeram diferença mensurável nos níveis de LDL, mas três receberam doses mais elevadas. Nesses pacientes, os níveis de colesterol LDL foram reduzidos em mais da metade.

A pesquisa da Verve limitou-se a pessoas com uma doença genética chamada hipercolesterolemia familiar, na qual os níveis de colesterol são elevados desde o nascimento. Muitos desses pacientes sofrem ataques cardíacos aos 30 ou 40 anos.

Kathiresan, uma cardiologista que já trabalhou no Massachusetts General Hospital, disse Notícias da NBC que há muito tempo ele concentra sua pesquisa na compreensão de por que algumas pessoas têm ataques cardíacos em idades jovens e outras não. Com um forte histórico de colesterol alto na família, seu irmão morreu de ataque cardíaco aos 40 anos em 2012.

Foi então que Kathiresan decidiu “tentar desenvolver uma terapia que pudesse evitar tragédias como a que aconteceu na minha família”.

Os especialistas saudaram a promessa da nova tecnologia.

“Embora sejam necessários estudos maiores e de longo prazo para avaliar a eficácia, a durabilidade e a segurança, este deve ser o início de uma era de direcionamento genético terapêutico para doenças cardiovasculares”, disse o Dr. Sahil Parikh, diretor de serviços endovasculares da Columbia University Irving Medical. Center na cidade de Nova York, disse à NBC News.

As descobertas sobre uma segunda nova terapia genética para o colesterol elevado também foram apresentadas na reunião da AHA no domingo.

Os resultados preliminares oferecem uma visão antecipada do que poderia ser o primeiro tratamento para um tipo de colesterol particularmente perigoso chamado lipoproteína(a).

Pessoas com níveis elevados desse tipo específico de colesterol correm um risco extremamente alto de ter o colesterol obstruindo as artérias. Isso ocorre porque a Lp(a) se liga ao colesterol LDL, tornando essas partículas de LDL ainda mais pegajosas e com maior probabilidade de causar placas.

A condição é genética, então dieta e exercícios não fazem diferença.

“Se novos estudos mostrarem que este medicamento – lepodisiran – é seguro e pode reduzir ataques cardíacos e derrames, seria uma boa notícia para os pacientes, porque elimina um fator de risco que não conseguimos tratar”, disse o principal autor do estudo, Dr. , diretor acadêmico do Heart, Vascular & Thoracic Institute da Cleveland Clinic, em Ohio, disse em um comunicado à imprensa da AHA.

Nissen e seus colegas experimentaram um medicamento chamado lepodisiran, que tem como alvo o mRNA. Nesse caso, o mRNA diz ao corpo para produzir Lp(a), mas a droga interrompe esse processo.

O estudo de Nissen foi pequeno, envolvendo apenas 48 adultos nos Estados Unidos e em Singapura. Todos tinham níveis muito elevados de Lp(a). No geral, o medicamento foi considerado seguro, sem efeitos colaterais importantes.

Mas a droga também superou as expectativas e reduziu drasticamente os níveis de Lp(a). Uma única dose reduziu a Lp(a) em mais de 94% durante quase um ano, descobriu o estudo.

As descobertas foram publicadas em 12 de novembro no Jornal da Associação Médica Americana.

“Isso realmente oferece muita esperança para pacientes com lipoproteína(a) elevada”, disse Nissen à NBC News. “Estamos trabalhando o mais rápido que podemos porque há pacientes morrendo todos os dias por causa desse distúrbio. Não conseguimos tratá-lo e precisamos mudar isso”.

Cerca de 64 milhões de americanos têm níveis elevados de Lp(a), mais comumente os de ascendência africana e do sul da Ásia, informou a NBC News.

Nissen previu que o lepodisiran poderia algum dia ser usado como um “tratamento anual semelhante a uma vacina para esta doença anteriormente intratável”.

Mais Informações:
Steven E. Nissen et al, Lepodisiran, uma Lipoproteína(a) direcionada ao RNA de interferência curta e de duração estendida, JAMA (2023). DOI: 10.1001/jama.2023.21835

Visite os Centros de Controle e Prevenção de Doenças dos EUA para obter mais informações sobre hipocolesterolemia familiar.

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Citação: Dois novos estudos apontam para a promessa da terapia genética para colesterol alto (2023, 18 de novembro) recuperado em 18 de novembro de 2023 em https://medicalxpress.com/news/2023-11-gene-therapy-high-cholesterol.html

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