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Novo tratamento mostra-se promissor contra doenças neurológicas fatais: Estudo

O músico francês Guilhem Gallart, membro da Família Fonky, é visto aqui com seu parceiro Wahiba; ele foi diagnosticado com ELA em 2015

O músico francês Guilhem Gallart, membro da Família Fonky, é visto aqui com seu parceiro Wahiba; ele foi diagnosticado com ELA em 2015.

Um novo tratamento mostra-se promissor contra a doença neurodegenerativa mortal ELA, mostrou um estudo baseado em ratos na terça-feira.

A esclerose lateral amiotrófica, às vezes chamada de doença de Lou Gehrig em homenagem ao famoso jogador de beisebol, devasta as células nervosas do cérebro e da medula espinhal.

Afeta cerca de 30.000 americanos a qualquer momento, causando perda progressiva da função motora e cognitiva. A maioria dos pacientes morre cinco anos após o diagnóstico.

Na nova pesquisa, publicada na revista Biologia PLOSuma equipe liderada por Jeffrey Agar, da Northeastern University, investigou uma maneira de atingir e estabilizar uma enzima abundante que mantém as células protegidas dos subprodutos tóxicos do consumo de alimentos e da respiração de oxigênio.

Mutações herdadas no gene responsável pela produção desta proteína, chamada SOD1, estão envolvidas em muitos casos de ELA e, em outras ocasiões, tais mutações podem ocorrer sem histórico familiar.

Um gene SOD1 com defeito faz com que a proteína se adquira no formato errado. Isto impede-o de realizar as suas tarefas, mas também pode desencadear uma acumulação de aglomerados de proteínas que também são uma característica da doença de Alzheimer, Parkinson e outras doenças.

Agar disse à AFP que, ao longo de 12 anos, ele e seus colegas descobriram e testaram um “estabilizador molecular”, o S-XL6, que atua como um “ponto” e força a proteína a permanecer na configuração correta.

Um grande desafio envolveu encontrar um ponto molecular que tivesse como alvo apenas a SOD1, e não proteínas “fora do alvo”, que envenenariam o hospedeiro.

A equipe testou sua molécula em camundongos que foram geneticamente modificados para terem uma forma de doença de ELA e descobriu que ela não apenas restaurou a função da proteína, mas também interrompeu seus efeitos tóxicos secundários. A segurança também foi comprovada em ratos e cães.

Estabilizou com sucesso 90% das proteínas SOD1 nas células sanguíneas e 60-70% nas células cerebrais.

Eles esperam obter em breve permissão para transferir a molécula para testes clínicos em humanos, e um investidor adquiriu os direitos de uma patente.

Eventualmente, se for comprovado, Agar disse que espera que possa se tornar um co-tratamento para o Qalsody da Biogen, um regime inovador que recebeu aprovação acelerada da Food and Drug Administration em 2023, que funciona reduzindo o número de cópias do gene SOD1 no corpo. produz.

Mais Informações:
Md Amin Hossain et al, Avaliando a ligação cruzada de proteínas como uma estratégia terapêutica para estabilizar variantes de SOD1 em um modelo de camundongo com ELA familiar, Biologia PLOS (2024). DOI: 10.1371/journal.pbio.3002462

© 2024 AFP

Citação: Novo tratamento mostra-se promissor contra doenças neurológicas fatais: Estudo (2024, 31 de janeiro) recuperado em 31 de janeiro de 2024 em https://medicalxpress.com/news/2024-01-treatment-fatal-neurological-disease.html

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