EMA aceita pedido de AIM para Somatrogon no tratamento de doentes pediátricos com défice de hormona do crescimento

.“Este anúncio é um exemplo do nosso compromisso já com várias décadas de apoiar ativamente a comunidade pediátrica com défice de hormona do crescimento através de opções terapêuticas que ajudam as crianças a alcançar todo o seu potencial”, afirmou Brenda Cooperstone, MD, Chief Development Officer, Doenças Raras, Desenvolvimento de Produtos da Pfizer Global. E acrescentou: “Se aprovado na UE, Somatrogon irá representar um avanço importante, dado que este tratamento semanal de ação prolongada pode reduzir a carga das injeções diárias nas crianças. Esperamos continuar a trabalhar com a EMA para desenvolver um novo paradigma de tratamento para doentes pediátricos com défice de hormona do crescimento”.

A Pfizer espera uma decisão da Comissão Europeia em 2022.

Por seu lado, Phillip Frost, Presidente do Conselho de Administração e CEO da OPKO, disse: “Estamos muito gratos às crianças e respetivas famílias que participaram nos ensaios clínicos, dando mais um passo para proporcionar uma opção de tratamento de ação prolongada para o défice de hormona do crescimento (GDH) em pediatria. Se Somatrogon for aprovado, esperamos ter um impacto positivo na qualidade de vida das crianças que vivem com GHD”.

O pedido de AIM é suportado pelos resultados de um ensaio global de Fase 3 que avaliou a segurança e eficácia de Somatrogon administrado uma vez por semana a doentes pediátricos com GHD.

O ensaio atingiu o parâmetro primário de avaliação de não inferioridade comparado com GENOTROPIN® (somatropina) solução injetável de administração diária, medido pela velocidade de crescimento anual em altura aos 12 meses. Além disso, a alteração nas pontuações de desvio padrão (SDS, standard deviation score) da altura aos 6 e 12 meses, principais parâmetros secundários de avaliação, foi superior no grupo com administração de Somatrogon uma vez por semana em comparação com o grupo somatropina com administração uma vez ao dia.

Além disso, aos 6 meses, a alteração na velocidade de crescimento em altura, outro dos principais parâmetros secundários de avaliação, foi superior no grupo com administração de Somatrogon uma vez por semana em comparação com o grupo somatropina com administração uma vez ao dia. Estas medidas de crescimento padrão são usadas no cenário clínico para medir o nível potencial de recuperação de crescimento que os doentes podem apresentar relativamente à altura dos seus pares equiparados por idade e sexo.

Somatrogon foi geralmente bem tolerado no ensaio e comparável à somatropina administrado uma vez ao dia relativamente a tipo, número e gravidade de reações adversas observadas nos dois braços de tratamento.

Separadamente, em outubro de 2020, a Pfizer e a OPKO anunciaram os resultados do ensaio C0311002, um estudo de Fase 3, aleatorizado, multicêntrico, aberto, cruzado, que avaliou somatrogon administrado uma vez por semana em crianças com 3 a <18 anos de idade com GHD, cumprindo o parâmetro primário de avaliação relativo à melhoria do peso do tratamento em comparação com GENOTROPIN^® (somatropina) solução injetável, de administração diária. Os resultados principais do ensaio demonstraram que o tratamento com somatrogon uma vez por semana melhorou a pontuação total de interferência global média na vida dos doentes após 12 semanas de tratamento em comparação com o tratamento com somatropina administrado uma vez por dia. Além disso, os principais parâmetros secundários de avaliação demonstraram um benefício global na experiência do tratamento com o regime de administração uma vez por semana com somatrogon em comparação com o regime de administração uma vez ao dia com somatropina. Estes dados foram igualmente submetidos à EMA.

Em janeiro de 2021, a Pfizer e a OPKO anunciaram que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou o pedido de autorização de medicamento biológico (BLA) inicial para somatrogon com um PDUFA previsto para outubro 2021. Em janeiro de 2021, foi submetido um pedido de AIM para novo medicamento (NDA) à PMDA no Japão para somatrogon.

Em 2014, a Pfizer e a OPKO celebraram um acordo a nível mundial para o desenvolvimento e comercialização de somatrogon no tratamento de GHD. Nos termos deste acordo, a OPKO é responsável por realizar o programa clínico e a Pfizer pelo registo e comercialização do medicamento.

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