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EUA aprovam descoberta da célula falciforme com terapia de edição genética

CRISPR

Crédito: Unsplash/CC0 Domínio Público

Os Estados Unidos aprovaram na sexta-feira um medicamento inovador que usa a revolucionária ferramenta de edição genética CRISPR para tratar o distúrbio debilitante do sangue, a doença falciforme.

Mais de 100.000 americanos, a maioria deles negros, sofrem da doença falciforme, uma doença dolorosa e potencialmente fatal que a ciência médica tem lutado para resolver.

Os reguladores da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovaram duas terapias genéticas, incluindo uma que utiliza a tecnologia CRISPR, ganhadora do Prêmio Nobel.

“Esses tratamentos representam um grande avanço no campo da terapia genética para pacientes com doença falciforme”, disse Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA.

“O potencial que estes produtos têm para transformar a vida dos pacientes que vivem com a doença falciforme é enorme”.

CRISPR, uma técnica de edição genética cujos fundadores ganharam o Prêmio Nobel em 2020, pode alterar o DNA de animais, plantas e microorganismos com extrema precisão.

Aclamada pelo seu potencial deslumbrante, a tecnologia revolucionou o estudo da vida molecular, já contribuindo para tratamentos experimentais do cancro e culturas resistentes à seca.

Até agora, a única cura para a doença falciforme era o transplante de medula óssea.

Os glóbulos vermelhos normalmente movem-se facilmente através dos vasos sanguíneos, mas na doença falciforme, tornam-se crescentes – ou em forma de “foice” – bloqueando o fluxo sanguíneo e causando acidentes vasculares cerebrais, problemas oculares, infecções e dores intensas.

O regulador de medicamentos da Grã-Bretanha aprovou a terapia genética que utiliza CRISPR no mês passado.

© 2023AFP

Citação: EUA aprovam avanço da célula falciforme com terapia de edição genética (2023, 8 de dezembro) recuperado em 8 de dezembro de 2023 em https://medicalxpress.com/news/2023-12-sickle-cell-breakthrough-gene-therapy.html

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