Vosoritide benéfico para crianças menores de 5 anos com acondroplasia
Para crianças com acondroplasia, a vosoritide está associada a um ganho na alteração do escore Z da altura em relação ao valor basal e a um perfil de eventos adversos leves, de acordo com um estudo publicado na edição de janeiro da revista. The Lancet Saúde da Criança e do Adolescente.
Ravi Savarirayan, MD, do Royal Children’s Hospital da Universidade de Melbourne, na Austrália, e colegas conduziram um estudo duplo-cego e randomizado de fase 2 em 16 hospitais na Austrália, Japão, Reino Unido e Estados Unidos para examinar a segurança e eficácia do vosoritide em crianças com menos de 60 meses com diagnóstico clínico de acondroplasia confirmado por testes genéticos.
Os participantes foram inscritos em três coortes com base na idade de triagem: 24 a 59 meses, 6 a 23 meses e 0 a 5 meses (coortes 1, 2 e 3, respectivamente). Setenta e cinco participantes foram recrutados: 11 foram designados como sentinelas que receberam vosoritide para determinar a dose diária apropriada, e 32 foram designados aleatoriamente para receber vosoritide ou placebo durante 52 semanas.
Os pesquisadores descobriram que ocorreram eventos adversos em todos os participantes, a maioria dos quais foram reações transitórias no local da injeção e eritema no local da injeção. Três pacientes no grupo vosoritide e seis no grupo placebo (7 e 19 por cento, respectivamente) tiveram eventos adversos graves. Para uma alteração em relação ao valor basal no escore Z da altura, os mínimos quadrados significam que a diferença entre os grupos vosoritide e placebo foi de 0,25.
“Esperamos que estes dados apoiem os pediatras e outros especialistas de saúde que estão a avaliar os riscos e benefícios de iniciar o tratamento com vosoritide em crianças com acondroplasia com menos de 5 anos”, escrevem os autores.
Vários autores revelaram ligações com empresas biofarmacêuticas, incluindo a BioMarin, que fabrica vosoritide e financiou o estudo.
Mais Informações:
Ravi Savarirayan et al, Terapia com Vosoritide em crianças com acondroplasia de 3 a 59 meses: um ensaio multinacional, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2, The Lancet Saúde da Criança e do Adolescente (2023). DOI: 10.1016/S2352-4642(23)00265-1
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Citação: Vosoritide benéfico para crianças menores de 5 anos com acondroplasia (2023, 30 de dezembro) recuperado em 31 de dezembro de 2023 em https://medicalxpress.com/news/2023-12-vosoritide-beneficial-children-younger-years.html
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