Transplantes de células-tronco podem atrasar a incapacidade por mais tempo do que alguns medicamentos para EM

Em pessoas com esclerose múltipla progressiva (EM) secundária ativa, os transplantes de células-tronco hematopoiéticas podem atrasar a incapacidade por mais tempo do que alguns outros medicamentos para EM, de acordo com um estudo publicado na edição online de 21 de dezembro de 2022 da Neurologia. O estudo envolveu transplantes autólogos de células-tronco hematopoiéticas, que usam células-tronco sanguíneas saudáveis ​​do próprio corpo de uma pessoa para substituir células doentes.

Enquanto a maioria das pessoas com EM é diagnosticada pela primeira vez com EM remitente-recorrente, marcada por surtos de sintomas seguidos por períodos de remissão, muitas pessoas com EM remitente-recorrente acabam fazendo a transição para EM secundária progressiva, que não apresenta grandes oscilações nos sintomas, mas, em vez disso, um lento , agravamento constante da doença.

“Os transplantes de células-tronco hematopoiéticas já demonstraram retardar a incapacidade em pessoas com EM remitente-recorrente, mas pouco se sabe sobre se tais transplantes poderiam ajudar a retardar a incapacidade durante o estágio mais avançado da doença”, disse a autora do estudo Matilde Inglese, MD, Ph.D., da Universidade de Gênova, na Itália, e membro da Academia Americana de Neurologia. “Nossos resultados são encorajadores, porque embora os tratamentos atuais para EM progressiva secundária tenham benefícios modestos ou pequenos, nosso estudo descobriu que os transplantes de células-tronco podem não apenas atrasar a incapacidade por mais tempo do que muitos outros medicamentos para EM, como também podem proporcionar uma leve melhora nos sintomas”.

O estudo retrospectivo incluiu 79 pessoas com EM progressiva secundária ativa que receberam transplantes de células-tronco e 1.975 pessoas do registro italiano de EM que foram tratadas com medicamentos para EM. Todos receberam tratamento após serem diagnosticados com EM progressiva secundária ativa. Os dois grupos foram pareados por idade, sexo e nível de deficiência. As drogas incluíram interferons beta, azatioprina, acetato de glatiramer, mitoxantrona, fingolimod, natalizumabe, metotrexato, teriflunomida, ciclofosfamida, fumarato de dimetila e alemtuzumabe.

O nível de incapacidade dos participantes foi medido na Escala Expandida de Status de Incapacidade, um método comum para quantificar a incapacidade com pontuações variando de 0, sem sintomas, a 10 pontos, morte devido à EM. Os participantes foram avaliados em vários momentos ao longo de 10 anos.

No início do estudo, os participantes tinham uma pontuação média de 6,5 tanto para os que receberam transplantes quanto para os que receberam os medicamentos. Pontuações de 6,0 são definidas como a necessidade de usar uma bengala ou suporte de forma intermitente ou de um lado para caminhar cerca de 100 metros com ou sem descanso. Pontuações de 6,5 são definidas como a necessidade de usar uma bengala ou órtese constantemente em ambos os lados para caminhar cerca de 20 metros sem descansar.

Após cinco anos de estudo, os pesquisadores descobriram que 62% das pessoas que fizeram transplantes de células-tronco não experimentaram piora de sua deficiência em relação à esclerose múltipla, em comparação com 46% daqueles que tomaram medicamentos.

Além disso, em cinco anos, os pesquisadores descobriram que as pessoas que receberam transplantes de células-tronco eram mais propensas a ver melhorias sustentadas ao longo do tempo, com 19% experimentando menos incapacidade do que no início do estudo, em comparação com apenas 4% das pessoas que tomavam medicamentos.

Ao longo de 10 anos, a pontuação de incapacidade para pessoas que fizeram transplantes de células-tronco diminuiu em média 0,01 pontos por ano, significando menos incapacidade, enquanto a pontuação média para pessoas que tomavam medicamentos aumentou 0,16 pontos por ano, um aumento na incapacidade.

“Nosso estudo mostra que os transplantes de células-tronco hematopoiéticas foram associados a uma desaceleração da progressão da incapacidade e a uma maior probabilidade de melhora da incapacidade em comparação com outras terapias”, disse Inglese. “Embora esses resultados sejam encorajadores, eles não são aplicáveis ​​a pacientes com EM secundária progressiva que não apresentam sinais de atividade inflamatória da doença; mais pesquisas são necessárias em grupos maiores de pessoas para confirmar nossas descobertas”.

Uma limitação do estudo é que ele foi retrospectivo e observacional, não provando causa e efeito. Apenas sugere uma associação. O estudo também não incluiu pessoas que tomavam os medicamentos para esclerose múltipla siponimod, cladribina, ocrelizumabe, ofatumumabe ou rituximabe.