Remédio para Alzheimer recebe apoio do painel da FDA, preparando o terreno para uso mais amplo

Conselheiros de saúde apoiaram unanimemente na sexta-feira a aprovação total de um medicamento para Alzheimer observado de perto, um passo fundamental para a abertura de cobertura de seguro para idosos nos Estados Unidos com estágios iniciais da doença que destrói o cérebro.

A droga, Leqembi, recebeu aprovação condicional da Food and Drug Administration em janeiro com base em resultados iniciais sugerindo que poderia retardar a progressão da doença de Alzheimer por vários meses. A FDA agora está revisando resultados mais definitivos para decidir se o medicamento deve receber o endosso total da agência.

A decisão tem um significado extra porque as seguradoras adiaram o pagamento do tratamento infundido até que ele tenha a aprovação total do FDA.

O painel de consultores externos da FDA votou 6-0 que um estudo de uma grande empresa confirmou os benefícios da droga para pacientes com Alzheimer leve ou precoce. O voto não vinculativo equivale a uma recomendação para aprovação total, e a FDA está programada para emitir uma decisão final sobre o assunto até 6 de julho.

A aprovação inicial do FDA para Leqembi veio por meio do programa de aprovação acelerada da agência, que permite o acesso antecipado a medicamentos com base em medidas laboratoriais ou biológicas, sugerindo que eles podem ajudar os pacientes. A droga, comercializada pela Eisai e pela Biogen, ajudou a limpar uma placa cerebral que é uma marca registrada da doença de Alzheimer.

O painel da FDA revisou dados mais recentes de um estudo com 1.800 pacientes, no qual as pessoas que tomavam o medicamento mostraram uma taxa modestamente mais lenta de declínio em medidas de memória, julgamento e outros testes cognitivos.

“Para uma doença como esta, onde não temos muito, essas são mudanças significativas para os pacientes com Alzheimer”, disse o Dr. Merit Cudkowicz, da Harvard Medical School. “Mais alguns meses no estado altamente funcional é realmente significativo.”

Os medicamentos aprovados pela via acelerada podem ser tecnicamente retirados pelo FDA se seus benefícios não forem confirmados, embora os reguladores raramente tomem essa medida. A obtenção da aprovação total permite que os medicamentos permaneçam no mercado indefinidamente.

Normalmente, o processo de conversão de uma aprovação acelerada atrai pouca atenção, e a FDA raramente convoca seus consultores para avaliar tais decisões.

Mas as preocupações sobre o custo e a eficácia de novos medicamentos direcionados à placa, como o Leqembi, atraíram um novo escrutínio ao processo por parte de acadêmicos, membros do Congresso e seguradoras de saúde.

O Medicare, o plano de saúde federal que cobre 60 milhões de idosos, basicamente bloqueou a cobertura do Leqembi e de um medicamento similar, o Aduhelm, aguardando a aprovação total do FDA. Essa política, que tem poucos precedentes, foi anunciada no ano passado em meio a preocupações de que o Aduhelm, com preço de US$ 28.000 por ano, aumentaria os custos para os beneficiários do Medicare.

O programa federal oferece seguro de saúde para a grande maioria das pessoas com Alzheimer, e as seguradoras privadas tendem a seguir seu exemplo.

Leqembi tem um preço semelhante de $ 26.500 por ano e os poucos pacientes que o receberam até agora tiveram que pagar do próprio bolso.

Enfrentando a pressão dos defensores e pacientes de Alzheimer, a administradora do Medicare, Chiquita Brooks-LaSure, deixou claro que o programa começará imediatamente a cobrir o medicamento se ele obtiver aprovação total do FDA.

Mas na semana passada ela anunciou requisitos extras mesmo após o início da cobertura do Medicare: todos os pacientes que recebem o medicamento precisarão ser inscritos em um registro federal para rastrear a segurança e a eficácia do Leqembi. Essa abordagem é ocasionalmente usada para novos dispositivos médicos complexos, mas raramente para medicamentos.

A medida foi criticada por grupos de defesa, incluindo a Alzheimer’s Association, que pressiona o governo federal há meses para começar a pagar um medicamento que, segundo eles, poderia ajudar milhares de americanos.

Leqembi é a primeira droga que demonstrou de forma convincente retardar a doença de Alzheimer, visando a biologia subjacente da doença. O atraso na progressão chega a cerca de cinco meses, e alguns especialistas discordam se essa diferença é suficiente para melhorar significativamente a vida das pessoas.

Mas a maioria dos participantes do painel da FDA ficou impressionada com os resultados da Eisai, que, segundo eles, mostraram diferenças significativas nas habilidades cognitivas e na funcionalidade dos pacientes, bem como redução da sobrecarga dos cuidadores.

O estudo acompanhou os pacientes por 18 meses usando uma escala de medição de indicadores-chave da função cognitiva. No final do estudo, os pacientes que receberam Leqembi diminuíram mais lentamente – uma diferença de menos de meio ponto na escala – do que os pacientes que receberam uma infusão simulada.

A droga também foi associada a efeitos colaterais potencialmente graves, incluindo inchaço do cérebro e pequenos sangramentos nos vasos cerebrais.

Três pacientes que tomaram Leqembi morreram durante o estudo, dois após sofrerem um derrame associado a hemorragia cerebral. Mas os revisores da FDA disseram que não está claro se a droga desempenhou um papel nas mortes devido a outros fatores subjacentes que afetam os pacientes, incluindo o uso de medicamentos para afinar o sangue que podem aumentar o risco de sangramento.

“Existem efeitos adversos”, disse o Dr. Robert Alexander, da Universidade do Arizona, que presidiu o painel. “Mas eles são monitoráveis ​​e acho que o benefício é claro.”

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