Medicamento para ELA obtém aprovação da FDA apesar de dados questionáveis

Um medicamento muito debatido para a doença de Lou Gehrig ganhou a aprovação dos EUA na quinta-feira, uma vitória há muito desejada pelos pacientes que provavelmente renovará as dúvidas sobre o rigor científico por trás das revisões governamentais de medicamentos experimentais.

A Food and Drug Administration aprovou a medicamento da Amylyx Pharmaceuticals com base nos resultados de um pequeno estudo de estágio intermediário no qual pacientes com a doença debilitante pareciam progredir mais lentamente e sobreviver vários meses a mais. Normalmente, o FDA exige dois grandes estudos ou um estudo com resultados de sobrevivência “muito persuasivos” para aprovação.

“Esta aprovação oferece outra importante opção de tratamento para a ELA, uma doença com risco de vida que atualmente não tem cura”, disse o diretor de neurologia da FDA, Dr. Billy Dunn, em um comunicado.

A droga, Relyvrio, é o terceiro medicamento aprovado nos EUA para esclerose lateral amiotrófica, ou ALS, que destrói as células nervosas necessárias para funções básicas como andar, falar e engolir. Cerca de 20.000 pessoas nos EUA estão vivendo com a doença.

A revisão da FDA tornou-se um ponto de discussão em debates mais amplos sobre a agência reguladora, incluindo quão flexível deve ser ao revisar medicamentos para doenças mortais e quanto peso deve dar aos apelos de pacientes e outras vozes externas.

“Acho que demonstra a capacidade do FDA de ser fácil e acho que demonstra muita tenacidade por parte dos pacientes e defensores da ELA”, disse a Dra. Catherine Lomen-Hoerth, especialista em ELA da Universidade da Califórnia em San Francisco. “A empresa realmente tentou fazer todo o possível para levar esse medicamento potencialmente promissor aos pacientes”.

O medicamento da Amylyx é o mais recente de uma série de medicamentos neurológicos que ganharam a aprovação da FDA, apesar dos dados de eficácia questionáveis. A agência ainda enfrenta duas investigações do governo sobre a aprovação do medicamento para Alzheimer Aduhelm no ano passado, que ainda não demonstrou retardar a doença.

Em um memorando on-line resumindo sua decisão, a FDA disse que a “flexibilidade regulatória” era apropriada para aprovar o Relyvrio, “dada a natureza séria e com risco de vida da ELA e a substancial necessidade não atendida”.

A última aprovação seguiu um caminho notavelmente turbulento, incluindo dois comentários negativos pelos cientistas internos da FDA, que chamaram os resultados da empresa de “limite” e “não persuasivos”. Um painel de consultores externos apoiou essa opinião negativa em março, votando por pouco contra a droga.

Mas o FDA enfrentou intensa pressão de pacientes com ELA, defensores e membros do Congresso. Nas últimas semanas, a agência recebeu mais de 1.300 comentários escritos da comunidade ALS apoiando o tratamento.

Esse derramamento ajudou a influenciar o mesmo painel de especialistas quando a FDA os reuniu novamente no início deste mês para revisitar o medicamento da Amylyx. Na segunda vez, eles apoiou a droga, 7-2. A votação não era obrigatória, mas parecia abrir a porta para a aprovação da FDA.

Vários membros do painel disseram que também foram tranquilizados por uma conversa extraordinária na reunião em que o Dr. Dunn da FDA solicitou – e Amylyx afirmou – que a empresa retiraria voluntariamente seu medicamento do mercado se um grande estudo em andamento não confirmar seu benefício.

Espera-se que esse estudo de 600 pacientes relate resultados em 2024.

Mas especialistas apontaram muitos problemas potenciais com um compromisso tão informal. A FDA e a empresa podem discordar sobre se os dados finais apoiam o medicamento; ou uma empresa que adquirir o medicamento no futuro pode não se sentir vinculada à promessa da Amylyx.

O medicamento à base de pó é uma combinação de dois ingredientes mais antigos: um medicamento de prescrição para distúrbios hepáticos e um suplemento dietético associado à medicina tradicional chinesa. A Amylyx, com sede em Cambridge, Massachusetts, patenteou a combinação e diz que os produtos químicos trabalham juntos para proteger as células da morte prematura.

Alguns pacientes com ELA já tomam os dois medicamentos separadamente, às vezes pagando US$ 5.000 por mês pelo componente da prescrição, de acordo com os médicos. A aprovação da FDA deve obrigar as seguradoras a cobrir a medicação da Amylyx.

A Amylyx não divulgou imediatamente o preço na quinta-feira, mas disse que planeja anunciar a informação em uma ligação com investidores na manhã de sexta-feira. No Canadá, onde o medicamento foi aprovado em junho, a empresa propôs um preço equivalente a US$ 165.000.

Um grupo externo que analisa a relação custo-benefício de novos tratamentos fixou o valor da droga entre US$ 9.100 e US$ 30.700 por ano. O Institute for Clinical and Economic Review também observou que muitos pacientes devem tomar o medicamento da Amylyx em combinação com uma terapia mais antiga, que custa mais de US$ 170.000 por ano.

Sunny Brous foi diagnosticada com ELA em 2015 e espera adicionar Relyvrio aos dois medicamentos mais antigos aprovados pela FDA que ela já toma para a doença.

“Cheguei até aqui sem esta droga e espero que tê-la agora prolongue minha vida ainda mais”, disse Brous, que tem 35 anos e mora perto de Fort Worth, Texas.

Os dados da Amylyx vieram de um estudo de 6 meses em 137 pacientes que mostrou algum benefício em retardar a doença, com base em questionários de funcionalidade preenchidos pelos pacientes. Os pacientes que continuaram a tomar Relyvrio após a conclusão do estudo pareciam sobreviver mais do que os pacientes que originalmente receberam um placebo, observou o FDA.

“A comunidade ALS provou que nossa defesa pode impactar as decisões que estão sendo tomadas sobre nossa saúde”, disse Larry Falivena, membro do conselho da ALS Association que foi diagnosticado com a doença em 2017, em um comunicado por e-mail. O grupo investiu US$ 2,2 milhões na pesquisa inicial da Amylyx e deve recuperar US$ 3,3 milhões com a venda de medicamentos.

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